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试金石：软银集团股价涨幅扩大至逾13% 创历史新高|软银集团股价周一延续涨势，巩固了其新晋日本市值最高公司的地位。软银集团公布了一项在法国投资520亿美元的数据中心计划，之后其股价飙升。此举旨在利用法国的核电盈余，并推动其数据中心布局在美国和日本以外实现多元化。周一，该股最新上涨13%，至8，460日元的历史新高，相当于53.11美元。 (👍226)

匿名用户：KalVista新数据揭示注射治疗给幼儿HAE患者带来沉重负担|KalVista Pharmaceuticals周四在2026年国际药物经济学与结果研究学会年会及东部过敏会议上公布的新数据显示，针对2至11岁遗传性血管性水肿患儿，现有按需注射治疗方案给患者及其照护者带来了显著负担。|目前，美国FDA批准用于该年龄段患儿的唯一按需治疗药物需静脉注射。然而，真实世界理赔数据分析显示，尽管约三分之二的患儿被处方了静脉注射的pdC1INH，但实际上大多数治疗使用的是超适应症的皮下注射药物艾替班特。KalVista高级总监Alice Wang指出，这表明家庭和医生可能在寻求创伤更小的治疗选择。|数据显示，未满足的医疗需求十分突出。一项照护者调查发现，近半数患儿在最近一次HAE发作时未接受按需治疗。在接受治疗的患儿中，93.7%对使用注射治疗感到焦虑，其中68.8%报告有极度焦虑。导致不治疗或治疗焦虑的主要原因包括对针头的恐惧，以及预期注射会带来的灼烧感、刺痛感或疼痛。75%的患儿经历了治疗副作用，最常见的是注射部位疼痛。|KalVista首席执行官Ben Palleiko表示，这些数据凸显了HAE患儿及其家庭面临的巨大未满足需求，强化了市场对易于使用、能支持早期和持续治疗的新选项的需求。|此外，照护者同样承受着巨大压力。调查显示，在患儿最近一次发作时，43%发生在家庭之外，37%发生时尚无照护者陪同。63%的照护者在给药时遇到困难，90%对是否治疗感到焦虑。从发作到治疗的平均时间为2.8小时，仅31%的照护者能在1小时内给药。|KalVista首席医疗官Paul Audhya认为，这些挑战推高了急诊就医和居家健康服务等医疗资源的使用。他强调，这些数据再次印证了口服按需疗法的价值。|目前，KalVista正推进其口服药物Sebetralstat在2至11岁患儿中的KONFIDENT-KID试验，并计划在2026年第三季度提交新药上市申请。Sebetralstat的口服崩解片配方已在临床试验中展现出快速起效和良好的安全性，若获批，将成为该年龄段首个口服按需治疗药物。 (👍406)

小白鼠：Biohaven启动口服PKM2调节剂BHV-8100首次人体给药，靶向代谢恢复与免疫调节|Biohaven Ltd．今日宣布，其口服、可穿透血脑屏障的丙酮酸激酶M2亚型调节剂BHV-8100已启动首次人体给药。BHV-8100是一种新型疗法，旨在治疗涉及代谢和免疫功能障碍的系统性和中枢神经系统疾病。|BHV-8100通过调节PKM2发挥作用，该酶是糖酵解途径中的关键限速酶。在能量需求高的细胞和组织中，PKM2以活性较低的二聚体形式积累会导致生物能量不足并驱动疾病发病机制。BHV-8100作为一种变构调节剂，可将PKM2转化为活性更高的四聚体形式，从而恢复能量稳态并促进健康。|临床前数据显示，BHV-8100能够穿透血脑屏障，并在人类全脑模型中将葡萄糖利用率提高了3倍，且在阿尔茨海默病捐赠者的大脑中显示出优先的代谢挽救效果。此外，该药物在多种阿尔茨海默病和多发性硬化症临床前模型中表现出稳健的有益效果：恢复代谢缺陷、减少炎症和神经退行性变，并增强髓鞘再生。|Biohaven首席科学官Bruce Car博士表示：“BHV-8100代表了一类潜在的根本性突破药物，对涉及代谢和免疫功能障碍的系统性和脑部疾病具有治疗潜力。PKM2是代谢与免疫功能之间的桥梁。通过调节PKM2，我们致力于纠正已知导致多种炎症和神经系统疾病的核心能量缺陷，包括特应性皮炎、阿尔茨海默病和视网膜色素变性。”|正在进行的首次人体研究初步数据显示，BHV-8100的药代动力学特征支持每日一次口服给药，在预计的治疗暴露水平下耐受性良好。大多数不良事件为轻度且可自行缓解。|PKM2调节为治疗神经病学、眼科学和免疫学中大量未得到充分服务且高价值的适应症提供了一种潜在的新范式。阿尔茨海默病仅在美国就影响超过650万人，全球患病率超过5500万。视网膜疾病市场预计到2030年将超过每年150亿美元，口服、疾病修饰疗法是该领域最迫切的需求。Biohaven认为BHV-8100可以填补这一空白。|Biohaven执行医学总监、临床开发部Bharat Awsare博士指出：“BHV-8100的首次人体给药，为广泛的系统性以及神经退行性、神经炎症性、视网膜和年龄相关疾病开创了一个潜在的新范式。” (👍676)